塞利尼索（Selinexor，商品名希维奥/XPOVIO）是全球首个选择性核输出蛋白XPO1抑制剂，国内获批用于复发难治多发性骨髓瘤以及复发难治弥漫大B细胞淋巴瘤。

　　在复发难治多发性骨髓瘤领域，BOSTON全球III期试验评估塞利尼索联合硼替佐米、地塞米松（XVd方案）对比传统硼替佐米联合地塞米松（Vd方案），受试者为既往接受过至少1线治疗的多发性骨髓瘤成人患者。研究结果显示，XVd组客观缓解率72.3%，对照组为62.3%；中位无进展生存期13.93个月，优于对照组9.46个月；中位缓解持续时间9.72个月，高于对照组7.16个月，该方案降低硼替佐米给药频率，同时带来疗效获益国家医疗保...。国内BENCH桥接试验，在中国人群中重现BOSTON研究结果，证实该联合方案在中国患者群体同样具备治疗价值，也支撑该适应症在国内获批。

　　针对多线治疗失败的高度复发难治骨髓瘤，STORM研究使用塞利尼索联合地塞米松治疗至少接受过四线治疗、对蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂、抗CD38单抗三重耐药的患者，受试者既往中位治疗线数达到7线。该研究总客观缓解率26.2%，中位无进展生存期3.7个月，中位总生存期8.6个月，虽然整体缓解率有限，但为已经几乎无标准治疗可选的终末期患者提供治疗机会，也是塞利尼索最早获批的适应症依据。国内多中心真实世界研究显示，国内多重耐药骨髓瘤患者使用含塞利尼索方案，总客观缓解率44.7%，其中包含完全缓解、非常好的部分缓解病例，真实世界数据略高于注册临床试验，与患者基线筛选、联合用药选择存在关联。

　　复发难治弥漫大B细胞淋巴瘤的获批主要依据SADAL全球II期注册研究，入组既往至少接受2线系统治疗失败，不适合接受自体造血干细胞移植的成人患者，采用塞利尼索单药治疗。盲态独立中心评估总客观缓解率28.3%，其中完全缓解率12%；获得缓解的患者中位缓解持续时间9.3个月，达到完全缓解的患者中位缓解持续时间可达23个月，提示部分患者可以实现长期疾病控制。该研究同时观察到，65%受试者出现不同程度肿瘤负荷下降，对于多线失败的淋巴瘤人群，单药能够实现持久缓解是重要临床价值，但需要客观看到，接近七成患者无法获得肿瘤缓解，不适合作为一线首选治疗药物。