沃拉西地尼（Vorasidenib）说明书-老挝卢修斯lucius

沃拉西地尼（Vorasidenib）说明书

适应症、用法用量及关键信息

 适应症

沃拉西地尼（Vorasidenib）是一种突变型IDH1/IDH2双重抑制剂，主要用于治疗以下肿瘤：

1. IDH1或IDH2突变阳性的低级别胶质瘤（LGG）

   • 适用于复发或进展的成人弥漫性星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤（WHO 2级）。

2. 其他潜在适应症（临床试验中）

   • 急性髓系白血病（AML）、胆管癌等IDH突变肿瘤。

 注：截至2024年，该药尚未在全球范围内正式获批，处于III期临床试验阶段（如INDIGO研究）。

 用法用量

临床试验推荐剂量（成人）

• 标准剂量：40mg，每日1次，口服，空腹或与食物同服。

• 剂量调整：

  • 3级及以上不良反应：暂停用药，恢复后减量至20mg/日。

  • 肝毒性（ALT/AST＞5倍ULN）：永久停药。

特殊人群

• 肝肾功能不全：轻中度无需调整；重度（Child-Pugh C或CrCl<30mL/min）数据不足，慎用。

服用方式

• 整片吞服，不可压碎或咀嚼。

 重要注意事项

1. 分化综合征（DS）

   • 可能引起发热、呼吸困难、低血压（类似AML治疗中的DS），需立即停药并给予糖皮质激素。

2. 肝毒性

   • 治疗前及期间每2周监测ALT/AST，若升高＞3倍ULN需暂停用药。

3. QT间期延长

   • 避免联用其他QT延长药物（如氟喹诺酮类），高风险患者监测心电图。

4. 妊娠与哺乳

   • 妊娠期禁用（动物显示胚胎毒性），育龄期女性需避孕至停药后2周。

   • 哺乳期禁用。

 存储条件

• 20-25°C室温保存，避光防潮。

 研发进展（截至2024年）

• 关键试验：INDIGO研究（NCT04164901）评估其对IDH突变胶质瘤的疗效。

• 预计获批时间：若数据积极，可能于2025年提交FDA/EMA审批。

 患者须知

• 严格遵医嘱服药，临床试验期间不得自行调整剂量。

• 若出现以下情况，立即联系研究医生：

  • 发热伴呼吸困难（疑似DS）。

  • 黄疸、腹痛（肝毒性）。

  • 心悸或晕厥（心脏毒性）。

 临床试验监测要求

目前仅通过临床试验渠道获取，需由神经肿瘤科医生评估入组资格。 

（注：以上信息基于临床试验方案，实际获批适应症及用法可能调整。）