阿伐替尼（Avapritinib，AYVAKIT）是一款高选择性靶向KIT和PDGFRA的酪氨酸激酶抑制剂，主要针对特定基因突变驱动的恶性肿瘤，为精准靶向药物，用药前必须完善基因检测确认突变类型。

　　第一个核心适应症：不可切除或转移性胃肠道间质瘤（GIST）。具体适用人群为成人携带PDGFRA外显子18突变（包括经典D842V突变）的不可切除或转移性胃肠道间质瘤患者。PDGFRAD842V突变胃肠道间质瘤对伊马替尼、舒尼替尼等传统一线靶向药物天然耐药，既往缺乏有效治疗方案，阿伐替尼可强效抑制该突变激酶活性，成为这类特殊突变GIST的一线治疗药物，显著改善肿瘤控制率、延长患者生存期。同时国内也获批用于既往接受过至少3种靶向药物（含伊马替尼）治疗失败的晚期胃肠道间质瘤成人患者，覆盖多线耐药GIST人群，用于后线挽救治疗，改善难治复发GIST预后。使用前提是完善基因检测确认对应突变类型，非该突变类型的普通胃肠道间质瘤不作为首选用药。

　　第二个核心适应症：晚期系统性肥大细胞增多症（AdvSM）成人患者，包含3类亚型：侵袭性系统性肥大细胞增多症（ASM）、伴有相关血液肿瘤的系统性肥大细胞增多症（SM-AHN）、肥大细胞白血病（MCL）。这类患者绝大多数存在KITD816V驱动突变，疾病进展迅速、预后极差，存在严重全身过敏、器官浸润、造血衰竭等并发症。阿伐替尼可强效抑制KITD816V突变激酶，减少肥大细胞异常克隆增殖、降低肥大细胞负荷、改善全身症状及脏器损伤，延缓疾病进展，改善生存预后。需要注意本品不推荐用于血小板计数低于50×10⁹/L的晚期系统性肥大细胞增多症患者，该人群用药存在颅内出血等高风险，需由血液专科医生基线评估血小板及全身状况后用药。

　　非适用人群及重要用药限制：无上述对应基因突变的普通实体瘤、普通良性肥大细胞增多症患者不适用本品；儿童用药安全性尚未完全确立，不可自行用于儿童；孕妇、哺乳期女性禁用，本品存在胚胎毒性，育龄期男女用药期间及停药后需采取可靠避孕措施；存在既往颅内出血、脑血管病变、重度血小板减少的患者需谨慎用药并密切监测出血风险；本品可引起认知障碍、头晕、嗜睡等不良反应，用药期间不宜驾驶及操作高危器械。