Wayrilz（rilzabrutinib）为口服布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，2025年8月获美国FDA批准，用于成人持续性或慢性免疫性血小板减少症（ITP）治疗，是全球首个获批用于ITP的BTK抑制剂。

　　一、药物基本信息与作用机制

　　Rilzabrutinib为选择性、不可逆BTK抑制剂，通过抑制BTK活性，阻断B细胞受体信号通路，减少自身抗体生成，抑制巨噬细胞对血小板的吞噬破坏，从而提升血小板计数，改善出血症状Sanofi。ITP为自身免疫性出血性疾病，因机体产生抗血小板自身抗体，导致血小板破坏过多、生成不足，临床表现为皮肤瘀斑、牙龈出血、鼻出血，严重时内脏出血，常规治疗包括糖皮质激素、免疫球蛋白、利妥昔单抗等，部分患者疗效不佳或复发。

　　二、获批适应症

　　FDA批准适应症为成人持续性或慢性ITP患者，且对既往治疗（免疫球蛋白、抗D治疗、糖皮质激素）反应不足。持续性ITP定义为确诊后3-12个月血小板持续减少；慢性ITP定义为确诊后＞12个月血小板持续减少。儿童患者（＜18岁）安全性与有效性尚未确立，暂不推荐使用。

　　三、用法用量

　　推荐剂量为400mg，口服，每日2次，早晚固定时间服药，可随餐或空腹服用；胃肠道不适患者建议随餐服用。药片需整片吞服，不可掰开、碾碎或咀嚼。治疗持续至疾病进展或不可耐受毒性；漏服后尽快补服，下次按原剂量，不可加倍。

　　四、核心疗效数据

　　LUNA3为全球多中心、随机、双盲、安慰剂对照3期试验，入组202例成人持续性或慢性ITP患者，按2:1比例分rilzabrutinib组（133例）与安慰剂组（69例），治疗24周。结果显示，rilzabrutinib组23%患者达到持续血小板应答（最后12周中≥2/3时间血小板计数≥50×10⁹/L，且无挽救治疗），安慰剂组无患者达到该应答。治疗1周后血小板计数开始上升，中位达应答时间2周，应答持续时间长。

　　五、副作用与安全风险

　　常见副作用（发生率≥10%）：腹泻（38%）、恶心（29%）、头痛（21%）、腹痛（18%）、疲劳（15%）、COVID-19感染（12%）、头晕（11%）、呕吐（10%），多为轻中度，可对症处理，无需停药。

　　严重风险

　　严重感染：BTK抑制剂增加细菌、病毒、真菌感染风险，LUNA3试验中1例患者死于肺炎，其他严重感染包括COVID-19、伤口感染、尿路感染、肾脓肿，发生率0.8%；用药期间需监测感染症状，及时抗感染治疗Sanofi。

　　肝毒性：可致转氨酶升高，多为轻中度，严重肝损伤罕见；用药前及用药期间定期监测肝功能，异常时减量或停药Sanofi。

　　胚胎-胎儿毒性：动物实验提示可能导致胎儿畸形，育龄期女性用药期间需避孕，孕妇禁用Sanofi。

　　出血风险：虽用于提升血小板，但BTK抑制剂可能增加出血风险，严重出血需停药并就医Sanofi。

　　六、安全用药提示

　　用药前检查肝功能、血常规、凝血功能；育龄期女性确认未怀孕，用药期间采取有效避孕措施Sanofi。避免与强效CYP3A抑制剂（如利托那韦、克拉霉素、伊曲康唑）联用，以免增加药物暴露量与毒性风险。用药期间监测血小板计数、出血症状及感染迹象，定期复查肝功能Sanofi。