“靶向”硬纤维瘤，为患者带来手术外的全新选择

在抗癌药物的研发前沿，有一类针对罕见疾病的“靶向药”正带来革命性的变化。今天我们要介绍的尼伽司他（Nirogacestat），就是这样一颗闪耀的新星。特别是由老挝卢修斯制药生产的版本，为全球患者提供了一个更可及的选择。

那么，尼伽司他究竟适用于哪种疾病？又该如何使用？本文将为您详细解读。

一、核心适应症：为谁而生？

尼伽司他并非用于治疗常见的肺癌、乳腺癌等，它有非常明确的“靶心”——进行性、不可切除、复发或转移性的硬纤维瘤（Desmoid Tumor）。

什么是硬纤维瘤？

• 它是一种罕见的软组织肿瘤，起源于结缔组织细胞（成纤维细胞）。

• 它不具有转移能力（不会扩散到身体远端器官），因此不被归类为“癌症”，但它具有 “局部侵袭性” 。

• 它可能持续生长，侵犯周围的肌肉、神经和血管，导致剧烈疼痛、功能障碍，严重影响患者的生活质量。

传统治疗的困境：
过去，手术切除是首选方案，但术后复发率极高。放疗、非甾体抗炎药或化疗等效果有限且副作用明显。

尼伽司他的作用：
尼伽司他是一种口服的γ-分泌酶抑制剂。它通过抑制一个名为 “Notch” 的信号通路来发挥作用。该通路在硬纤维瘤的发病机制中起着关键作用。通过精准靶向这一通路，尼伽司他能够有效抑制肿瘤生长，甚至使其缩小。

重要提示： 尼伽司他是专门为硬纤维瘤这一适应症而研发的。对于其他类型的肿瘤，目前尚未证实其有效性。患者必须经过病理学确诊为硬纤维瘤，并且疾病处于进行性、不可切除的状态，才考虑使用。

二、用法与用量：如何正确服用？

尼伽司他的服用方案相对简单，但必须严格遵循医嘱。

1. 通用用法

• 给药途径： 口服。

• 服用频率： 每日两次（约每12小时一次）。

• 服用方式： 整片用温水送服。可与食物同服，也可不与食物同服。但建议固定一种方式（如始终在餐后服用），以保持血药浓度稳定。

2. 推荐剂量

• 成人推荐剂量： 每次 150毫克，每日两次。

• 每日总剂量： 300毫克。

3. 剂量调整
在治疗过程中，如果出现无法耐受的不良反应，医生可能会建议进行剂量调整。请勿自行减量或停药。

• 首次减量： 从每次150mg（每日两次）减至每次100mg（每日两次）。

• 第二次减量： 如果仍需减量，则从每次100mg（每日两次）减至每次50mg（每日两次）。

• 如果仍无法耐受： 则可能需要永久停药。

常见的需要剂量调整的不良反应可能包括：严重的腹泻、皮疹、肝脏功能异常等。

三、注意事项与温馨提示

1. 处方药原则： 尼伽司他是强效的处方药，必须在有硬纤维瘤或肉瘤治疗经验的医生指导下使用。自我诊断和用药是极其危险的。

2. 腹泻管理： 腹泻是尼伽司他非常常见的不良反应。患者应提前准备标准的抗腹泻药物（如洛哌丁胺），并在出现症状时及时联系医生，根据严重程度进行干预或剂量调整。

3. 肝脏功能监测： 该药物可能引起肝毒性。治疗期间必须定期（通常为每月）监测肝功能指标（如ALT， AST），这是保障用药安全的关键环节。

4. 卵巢毒性： 女性患者需注意，尼伽司他可能对卵巢功能造成影响，可能导致不孕或提前绝经。有生育需求的女性在用药前应与医生充分讨论。

5. 孕妇禁用： 该药对胎儿可能造成危害，因此孕妇禁止使用。育龄期女性在治疗期间及停药后一段时间内，必须采取有效的避孕措施。

6. 关于老挝卢修斯制药： 老挝卢修斯制药是新兴的国际制药企业，其生产的尼伽司他为仿制药。它通过了老挝药监部门的审批，为许多无法负担或获得原研药的患者提供了一个重要的治疗选择。患者在选择时，应通过正规、可信的渠道获取，并确保其产品有完整的说明书和包装。

结语

尼伽司他的出现，是硬纤维瘤治疗领域一个里程碑式的突破，它让患者首次有了一个高效、非手术的靶向治疗方案。

对于正在与这一罕见疾病抗争的患者来说，尼伽司他意味着新的希望。如果您或您的家人符合其适应症，请务必与专业的肿瘤科医生进行深入沟通，全面评估获益与风险，制定最合适的个体化治疗方案。

科学在进步，希望永不止息。