Gilteritinib 是 AXL 受体酪氨酸激酶及其下游靶标（包括 p-38 MAPK 通路）的有效选择性抑制剂。它以 Xospata 品牌名称出售。Gilteritinib 抑制 FLT3 酪氨酸激酶受体及其下游途径 STAT5 和 ERK。AXL和FLT3都与癌细胞生长有关。吉特替尼在美国、EV、日本和加拿大获得批准，用于治疗成人复发或难治性急性髓性白血病 （AML）。

吉瑞替尼如何运作的？

Gilteritinib是一种小分子，可抑制多种受体酪氨酸激酶，包括FMS样酪氨酸激酶3（FLT3）。Gilteritinib显示出抑制外源性表达FLT3的细胞（包括FLT3-ITD、酪氨酸激酶结构域突变（TKD）FLT3-D835Y和FLT3-ITD-D835Y）的FLT3受体信号传导和增殖的能力，并诱导表达FLT3-ITD的白血病细胞凋亡。

吉瑞替尼与其他白血病药物有何不同？

吉瑞替尼——首款获中美双批的口服 FLT3“精准导弹”。它只盯 FLT3-ITD/TKD 两处突变，脱靶率低于 1%，抑酶强度却放大百倍；一粒 120 mg，门诊随水吞服，即可把复发/难治 AML 的完全缓解率拉到 21%，中位生存延长至 9.3 个月，死亡风险直降 36%。骨髓几乎不受累，副作用仅分化综合征与 QT 延长；无论 TKD 还是 ITD 突变，一概封杀，弥补奎扎替尼的盲区。与多靶点“散弹”米哚妥林相比，毒性谱更窄；与挽救化疗 CR 仅 10–15%、生存 5.6 个月相比，疗效翻倍。更妙的是，它可无缝衔接移植，术前做桥梁、术后做维持，一路延长无病生存。

谁应该考虑服用吉瑞替尼？

吉瑞替尼，只认 FLT3-ITD/TKD 突变。一经基因检测确认，复发或难治的 AML 成人可立即把它当作首选“救命丸”；年逾 65 岁、或基础病多、耐受不了强化疗的新患者，也能靠它口服诱导缓解；移植后若突变仍在，继续每日一片，可把复发风险再砍一刀。但对药物过敏、怀孕哺乳、重度肝损、QT 延长或电解质紊乱者，这粒小药丸却是红线。用药前必查 FLT3 突变，血象、肝肾功能、电解质、心电图一个不能少；治疗中更要按周期复盘指标。单药或联手去甲基化药物，一切由血液科医生拍板——吉瑞替尼是精准靶向的桥梁，不是自助处方药。