作为首个在中国获批的 IDH1 抑制剂，艾伏尼布（拓舒沃 ®）为 IDH1 突变肿瘤患者带来了精准、口服、去化疗的新选择。以下从两大核心问题 ——"有什么用" 和 "多久见效"—— 为您全面解析。

艾伏尼布有什么用？

艾伏尼布（Ivosidenib，商品名拓舒沃 ®）是一种口服、高选择性 IDH1 突变酶抑制剂，通过阻断致癌代谢物 2-HG 生成，恢复细胞正常分化与表观遗传稳态。

其核心适应症覆盖 “四大场景”：在急性髓系白血病（AML）中，可单药用于≥75 岁或不适合强化化疗的新诊断患者，或与阿扎胞苷联合用于任何年龄的新诊断患者，

也适用于复发 / 难治性患者；在骨髓增生异常综合征（MDS）中，单药治疗复发 / 难治性患者（美国已获批，中国 Ⅲ 期进行中）；

在胆管癌中，单药用于既往接受过治疗的局部晚期或转移性患者，是首个在此场景延长 PFS 的靶向药；

同时还在软骨肉瘤、胶质瘤等 IDH1 突变实体瘤中开展全球 Ⅲ 期研究。简言之，只要肿瘤携带 IDH1 热点突变（R132X），艾伏尼布即可精准靶向，为血液与实体瘤患者提供去化疗、口服、长生存的新选择。

艾伏尼布需要多长时间才能开始起作用？

艾伏尼布（Ivosidenib）疗效呈渐进式，不会立即显现。AML 患者通常在 2-4 周出现白细胞下降、血小板回升等初步改善；达到 CR/CRh 的中位时间为 2.0-2.7 个月，约半数患者在 1.9 个月左右出现整体缓解，37% 输血依赖患者在 8 周内脱离输血。

胆管癌患者因肿瘤生物学差异，缓解多在 2-3 个月后出现，中位无进展生存期约 4.4 个月。总体而言，艾伏尼布需连续口服 1-2 个月评估初步疗效，最大疗效多在 3-6 个月显现。

建议每日 500mg 整片吞服，不可擅自停药，定期复查血象、骨髓及影像学以评估疗效并调整方案。