埃拉菲布拉诺Elafibranor说明书-老挝卢修斯lucius

埃拉菲布拉诺（Elafibranor）是一种过氧化物酶体增殖物激活受体（PPAR）α/δ双重激动剂，目前主要针对原发性胆汁性胆管炎（PBC）和非酒精性脂肪性肝炎（NASH）进行临床研究。以下是其适应症和用法用量的关键信息：

1. 适应症

• 原发性胆汁性胆管炎（PBC）

  • III期临床试验（ELATIVE试验）结果积极：Elafibranor（80mg/日）显著改善PBC患者的生化指标（如碱性磷酸酶ALP和胆红素水平），可能成为二线治疗选择（尤其对熊去氧胆酸[UDCA]应答不佳的患者）。

  • 2023年进展：基于III期数据，已向美国FDA和欧洲EMA提交上市申请，预计2024年获批用于PBC。

• 非酒精性脂肪性肝炎（NASH）

  • II期试验（GOLDEN-505试验）：80mg剂量显示部分患者肝纤维化改善，但III期试验（RESOLVE-IT试验）未达到主要终点（纤维化改善且NASH不恶化），因此NASH适应症开发暂缓。

2. 用法用量

• 推荐剂量：

  • PBC成人患者：80mg口服，每日1次，随餐服用（临床试验中常用方案）。

  • NASH（研究阶段）：曾探索80mg或120mg每日1次，但因疗效未达预期暂停开发。

• 注意事项：

  • 肝功能监测：治疗前及期间需定期检测ALT、AST、胆红素等指标（可能引起轻度肝酶升高）。

  • 禁忌症：严重肝功能不全（Child-Pugh C级）或对成分过敏者禁用。

  • 药物相互作用：与CYP3A4抑制剂/诱导剂联用需谨慎（Elafibranor经CYP3A4代谢）。

3. 副作用（常见）

• 轻度至中度：瘙痒、头痛、胃肠道不适（恶心、腹泻）、疲劳。

• 罕见但严重：药物性肝损伤（需立即停药）。

4. 现状与获取

• 截至2024年初，Elafibranor尚未在全球范围内正式获批上市，但PBC适应症有望近期获批。

• 患者可通过参与临床试验或获批后的处方获取（需遵医嘱）。

建议患者关注官方公告或咨询专科医生，以获取最新治疗信息和个性化用药建议。