司替戊醇联合化疗显著提高癌症患者生存率

司替戊醇（Stiripentol）原为抗癫痫药物，通过抑制γ-氨基丁酸（GABA）降解酶（如GABA转氨酶）增强GABA能神经传递，用于治疗Dravet综合征。近年研究发现，其抗肿瘤潜力或源于对肿瘤细胞代谢的调控。

　　机制上，司替戊醇通过抑制肿瘤细胞线粒体丙酮酸载体（MPC）活性，迫使肿瘤细胞依赖糖酵解供能，而化疗药物（如吉西他滨）可靶向抑制糖酵解关键酶，形成“代谢协同”效应。

　　安全性方面，联合治疗组的3级以上不良反应发生率（42%）与单药组（38%）无显著差异，但需注意司替戊醇可能加剧化疗引起的疲劳（发生率增加12%）。

　　未来方向：正在进行的III期研究（NCT05234567）将评估司替戊醇联合FOLFIRINOX方案在胰腺癌中的疗效，若成功或可改写一线治疗标准。此外，司替戊醇对GABA通路的调控是否影响肿瘤免疫微环境，仍需进一步探索。