艾伏尼布治疗IDH1突变AML

艾伏尼布作为全球首款IDH1抑制剂，在IDH1突变急性髓系白血病（AML）治疗中取得突破性进展。AGILE III期研究显示，与安慰剂联合阿扎胞苷相比，艾伏尼布联合阿扎胞苷显著改善患者预后。研究纳入146例不适合强化疗的新诊断IDH1突变AML患者，结果显示，联合治疗组中位总生存期（OS）延长至24个月，而对照组仅为7.9个月，死亡风险降低56%。

　　在缓解率方面，联合治疗组完全缓解率（CR）达47.2%，完全缓解伴部分血液学恢复（CR+CRh）率为52.8%，客观缓解率（ORR）为62.5%，均显著高于对照组的14.9%、17.6%和18.9%。此外，联合治疗组6个月无事件生存率为40%，12个月时为37%，而对照组仅为20%和12%。

　　安全性方面，艾伏尼布联合治疗未增加严重不良反应，感染性中性粒细胞减少症发生率低于对照组。其独特的作用机制——通过抑制IDH1突变酶活性，减少D-2-羟基戊二酸生成，从而恢复细胞正常分化，可能是疗效与安全性兼备的关键。目前，艾伏尼布已被纳入《CSCO恶性血液病诊疗指南》，成为IDH1突变AML的标准治疗方案之一。