玛伐凯泰_心肌病治疗药_作用于心脑血管系统药物

玛伐凯泰（Mavacamten）——心肌病治疗药物（心脑血管系统药物）

玛伐凯泰（商品名：Camzyos）是一种首创（first-in-class）选择性心肌肌球蛋白抑制剂，属于心脑血管系统药物中的新型心肌病靶向治疗药。以下是其关键信息总结：

1. 药物分类与作用机制

（1）药物分类

• 治疗领域：心血管系统药物 → 心肌病治疗药

• 药理类别：心肌肌球蛋白ATP酶选择性抑制剂

• 化学结构：小分子药物（苯并咪唑衍生物）

（2）作用机制

• 靶向心肌过度收缩：

  • 选择性结合心肌肌球蛋白头部，抑制其与肌动蛋白结合，减少心肌细胞过度收缩。

  • 改善左心室流出道梗阻（LVOT），降低心脏负荷。

• 能量代谢调节：

  • 减少ATP消耗，缓解心肌细胞“能量饥饿”状态。

2. 适应症

• 核心适应症：
   症状性梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）（NYHA II-III级成人患者）

  • FDA（2022）、EMA（2023）等批准。

  • 中国海南博鳌乐城先行区可及（特许医疗政策）。

• 探索中适应症：
   非梗阻性HCM（nHCM，III期MAVERICK-HCM研究未达主要终点）。

3. 药代动力学特点

4. 用法用量与监测

（1）给药方案

• 起始剂量：5 mg口服，每日1次。

• 剂量调整：

  • 基于LVEF和LVOT压差（每4-8周超声心动图监测）。

  • 最大剂量：15 mg/日（仅限部分患者）。

（2）必需监测

• 治疗前：

  • LVEF≥55%，确认无禁忌症（如妊娠）。

  • CYP2C19基因型检测（指导剂量）。

• 治疗中：

  • LVEF：避免＜50%（否则暂停给药）。

  • LVOT压差：目标静息压差＜30 mmHg。

5. 不良反应（重点关注）

（1）常见不良事件

• 头晕（27%）、疲劳（12%）、头痛（9%）、恶心（6%）。

（2）严重风险

• 左心室功能下降（5%患者LVEF＜50%）。

• 心律失常（房颤发生率3%）。

• 心力衰竭恶化（罕见但需警惕）。

（3）禁忌症

•  LVEF＜50%
  妊娠（致胎儿畸形风险）

•  联用强效CYP2C19抑制剂（如氟康唑）

6. 药物相互作用

7. 临床地位与优势

（1）治疗优势

• 靶向治疗：首个针对HCM病理机制（心肌过度收缩）的药物。

• 减少手术需求：VALOR-HCM研究显示76%患者避免室间隔减容术。

• 长期获益：改善心肌重构（左心室质量指数下降）。

（2）局限性

• 价格昂贵：美国年费用约8-10万美元，中国尚未纳入医保。

• 监测复杂：需定期超声心动图，限制基层应用。

8. 研发进展与中国市场

• 全球：拓展nHCM适应症（需优化试验设计）。

• 中国：

  • 博鳌乐城可及（特许使用）。

  • EXPLORER-CN试验进行中，推动正式上市。

总结

玛伐凯泰作为心脑血管系统药物中的突破性疗法，为oHCM患者提供了首个靶向选择，但需严格遵循监测规范。其独特机制可能引领未来心肌病治疗方向，但可及性和长期安全性仍需更多数据支持。

提示：处方前需评估患者适应症、禁忌症及药物相互作用，确保安全用药。