尼拉帕尼（Niraparib）是口服多聚腺苷二磷酸核糖聚合酶（PARP）1/2抑制剂，由TESARO公司研发，2017年获美国FDA批准，2019年获中国NMPA批准上市，其作用机制、临床应用及疗效数据均来源于国家药监局说明书、FDA处方信息、《卵巢癌PARP抑制剂临床应用指南（2025版）》及PRIMA、NORA等全球多中心III期临床试验，真实可追溯。

　　尼拉帕尼的核心作用机制为PARP抑制与捕获双重作用，诱导肿瘤细胞“合成致死”。PARP1/2是DNA单链断裂修复的关键酶，尼拉帕尼通过高选择性结合PARP1/2催化位点，抑制其酶活性，阻断DNA单链断裂修复；同时，药物可将PARP蛋白“捕获”在DNA损伤位点，形成PARP-DNA复合物，阻碍DNA复制与转录，导致DNA双链断裂累积。在同源重组缺陷（HRD）肿瘤（如BRCA突变）中，DNA双链断裂无法通过同源重组修复，最终引发肿瘤细胞凋亡，正常细胞因具备完整同源重组修复机制，受影响较小。

　　尼拉帕尼临床应用核心要点涵盖适应症、用法用量、疗效监测、不良反应管理四方面。获批适应症包括：铂敏感复发性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌成人患者的维持治疗，无论BRCA突变状态；新诊断晚期（III/IV期）上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌，经含铂化疗达完全缓解（CR）或部分缓解（PR）后的一线维持治疗。用法用量采用个体化起始剂量：体重＜77kg或血小板计数＜150×10⁹/L者，200mg每日一次口服；体重≥77kg且血小板计数≥150×10⁹/L者，300mg每日一次口服，空腹或随餐服用，整粒吞服，不可掰开或压碎。疗效监测需定期检测CA125、影像学检查（CT/MRI），评估疾病进展；不良反应管理重点监测血液学毒性（血小板减少、贫血、中性粒细胞减少）、高血压、恶心、乏力，3-4级血液学毒性需暂停用药或减量，必要时对症处理。

　　尼拉帕尼的临床治疗优势体现在全人群获益、疗效显著、安全性可控、给药便捷四方面。一是不限BRCA状态，全人群获益，NORA中国III期研究显示，整体人群中位无进展生存期（PFS）达18.3个月，较安慰剂组（5.4个月）延长12.9个月，疾病进展或死亡风险降低68%；gBRCA突变亚组中位PFS未达到，gBRCA未突变亚组中位PFS达11.9个月，均显著优于安慰剂。二是一线维持疗效突出，PRIMA全球III期研究5年随访数据显示，全人群5年无进展生存率达22%，HRD阳性亚组达32%，显著延长患者长期生存时间。三是安全性可控，耐受性良好，个体化剂量方案使3-4级血小板减少发生率降至17%，低于固定300mg剂量方案的34%，不良反应以1-2级为主，可通过剂量调整管理。四是口服给药，依从性高，每日一次固定剂量，无需频繁监测血药浓度，患者用药便捷，利于长期维持治疗。

　　此外，尼拉帕尼在HRR突变晚期前列腺癌中也展现临床价值，AMPLITUDEIII期研究显示，尼拉帕尼联合阿比特龙可降低HRR突变转移性去势敏感性前列腺癌患者疾病进展风险37%，BRCA突变亚组风险降低48%，为前列腺癌精准治疗提供新选择。

　　尼拉帕尼凭借PARP抑制与捕获双重机制、全人群获益优势，成为卵巢癌全程管理的核心药物，一线与复发维持治疗均获高级别证据支持，同时在HRR突变前列腺癌中拓展应用，为恶性肿瘤精准治疗提供重要手段。