艾伏尼布（Ivosidenib）是全球首个获批用于治疗IDH1突变胆管癌的靶向药物。其关键性ClarIDHy 3期临床试验显示，艾伏尼布组患者的中位无进展生存期（PFS）达2.7个月，显著优于安慰剂组的1.4个月，且6个月和12个月时分别有32%和22%的患者无进展，而安慰剂组无进展者为零。尽管总生存期（OS）未达到统计学差异，但艾伏尼布组的中位OS为10.3个月，较安慰剂组的7.5个月有所延长。

　　艾伏尼布通过抑制IDH1突变导致的2-羟基戊二酸（2-HG）异常积累，恢复骨髓细胞正常分化能力，从而诱导肿瘤细胞凋亡。在胆管癌治疗中，其独特的作用机制为患者提供了新的治疗选择，尤其是对于传统化疗耐药的患者。

　　艾伏尼布的耐受性良好，但也可能引起一些副作用，如疲劳、恶心、腹痛、腹泻等。用药期间需定期监测血常规、血生化及心电图，以评估疗效和安全性。目前，艾伏尼布在中国已获批用于治疗IDH1突变的急性髓系白血病（AML），胆管癌适应症虽未在中国获批，但其在全球范围内的应用已为患者带来了显著的生存获益。