恩曲替尼在儿童实体瘤治疗中的应用及最新研究进展

恩曲替尼作为一种新型的强效酪氨酸激酶抑制剂（TKIs），在儿童实体瘤治疗中展现出了广阔的应用前景。

　　恩曲替尼的药物特性

　　恩曲替尼是一种靶向NTRK和ROS1的强效酪氨酸激酶抑制剂，具有全身和颅内抗肿瘤活性。与传统的化疗药物相比，恩曲替尼能够更精准地作用于肿瘤细胞，减少对正常细胞的损伤，从而降低治疗过程中的不良反应。此外，恩曲替尼对血脑屏障的穿透能力强，能够在中枢神经系统内达到有效浓度并保持良好活性，这对于治疗颅内肿瘤具有重要意义。

　　在儿童实体瘤治疗中的应用

　　恩曲替尼在儿童实体瘤治疗中展现出了显著的临床疗效。多项研究表明，恩曲替尼能够迅速且持久地缓解NTRK或ROS1融合阳性儿童实体瘤患者的肿瘤症状。在STARTRK-NG研究中，恩曲替尼治疗NTRK融合阳性儿童实体瘤患者的客观缓解率（ORR）达到72.7%，其中完全缓解（CR）率高达45.5%。这一结果充分证明了恩曲替尼在儿童实体瘤治疗中的有效性。

　　近年来，恩曲替尼在儿童实体瘤治疗领域的研究不断取得新进展。

　　此外，恩曲替尼在颅内肿瘤治疗中也展现出了显著优势。由于恩曲替尼能够突破血脑屏障并在中枢神经系统内达到有效浓度，因此对于治疗颅内肿瘤具有独特优势。在STARTRK-2等研究中，恩曲替尼一线治疗ROS1融合阳性NSCLC脑转移患者的颅内客观缓解率较高

　　恩曲替尼在儿童实体瘤治疗中展现出了良好的安全性和耐受性。在多项临床试验中，恩曲替尼治疗组的不良反应发生率与安慰剂组相近，且大多数不良反应为轻度至中度，可通过对症处理得到缓解。常见的不良反应包括发热、便秘、体重增加、呕吐、腹泻等，但这些反应通常在患者身体适应药物的过程中逐渐减轻。此外，恩曲替尼治疗组未发现新的安全性信号，表明其长期使用安全性良好。