维罗非尼（Vemurafenib）适应症

维罗非尼（Vemurafenib）适应症

维罗非尼（Vemurafenib）是一种 BRAF V600突变选择性抑制剂，目前在全球范围内（包括日本、美国、欧盟等）获批的适应症主要针对 BRAF V600突变阳性的恶性肿瘤。以下是其 官方批准的适应症 及 相关临床使用情况：

1. 获批适应症（全球主要监管机构认可）

（1）BRAF V600突变阳性的不可切除或转移性黑色素瘤

• 适用人群：经基因检测（如PCR、NGS）确认存在 BRAF V600E或V600K突变 的晚期黑色素瘤患者。

• 临床效果：

  • 客观缓解率（ORR）约50%（显著高于传统化疗）。

  • 延长无进展生存期（PFS）（中位PFS约5-7个月）。

  • 提高1年生存率（与达卡巴嗪化疗相比）。

（2）BRAF V600突变阳性的Erdheim-Chester病（ECD）

• ECD 是一种罕见的 非朗格汉斯细胞组织细胞增生症，约50%患者携带BRAF V600E突变。

• 维罗非尼可显著改善症状（如骨痛、器官受累）和生存期。

2. 其他探索性适应症（尚未广泛获批，但在研究中）

（1）BRAF V600突变阳性的非小细胞肺癌（NSCLC）

• 部分研究显示维罗非尼对 BRAF V600E突变肺癌 有效，但尚未成为标准治疗（目前更常用达拉非尼+曲美替尼组合）。

（2）BRAF V600突变阳性的甲状腺癌

• 对 甲状腺乳头状癌（PTC） 和 间变性甲状腺癌（ATC） 有一定疗效，但需更多临床数据支持。

（3）BRAF V600突变阳性的结直肠癌（CRC）

• 单药效果有限（因EGFR反馈激活导致耐药），通常需 联合EGFR抑制剂（如西妥昔单抗）。

3. 重要注意事项

（1）必须进行BRAF V600突变检测！

• 仅对BRAF V600E/K有效，野生型BRAF患者禁用（可能促进肿瘤生长）。

• 检测方法：

  • PCR（如Cobas® BRAF V600检测）

  • 二代测序（NGS）

（2）不适用于以下情况

• 野生型BRAF肿瘤（可能加速进展）。

• 未经基因检测的黑色素瘤（避免误用）。

• 对维罗非尼过敏者。

（3）特殊人群

• 妊娠/哺乳期：禁用（可能致畸）。

• 肝肾功能不全：需谨慎调整剂量。

4. 维罗非尼 vs. 其他BRAF抑制剂

5. 总结

 获批适应症：

• BRAF V600突变晚期黑色素瘤（一线治疗）。

• BRAF V600突变Erdheim-Chester病（ECD）。

 探索中适应症：

• BRAF V600肺癌、甲状腺癌、结直肠癌（需联合治疗）。

 关键限制：

• 仅适用于BRAF V600E/K突变患者，野生型禁用！

• 需联合MEK抑制剂或免疫治疗以提高疗效。

如需使用，请务必通过 基因检测确认BRAF突变状态，并在肿瘤专科医生指导下治疗。