全球首创心肌肌球蛋白抑制剂迈凡妥®（玛伐凯泰胶囊）在中国获批， 用于治疗梗阻性肥厚型心肌病成人患者

全球首创心肌肌球蛋白抑制剂迈凡妥®（玛伐凯泰胶囊）中国获批重磅解读

一、核心获批信息

• 获批时间：2023年10月（中国国家药监局NMPA批准）

• 适应症：
  成人梗阻性肥厚型心肌病（oHCM），需同时满足：

  • 静息/激发后LVOT梯度≥50 mmHg

  • NYHA心功能II-III级症状

• 注册依据：基于中国桥接试验（EXPLORER-CN）及全球III期数据

二、临床价值突破

1. 机制创新

   • 首个直接靶向心肌肌球蛋白ATP酶的变构抑制剂

   • 精准纠正MYH7/MYBPC3突变导致的肌节过度收缩

2. 疗效数据（中国人群）

   指标	用药16周改善率
   LVOT梯度降低≥50%	68% vs 17%（安慰剂）
   NYHA分级改善≥1级	52% vs 9%
   6分钟步行距离	+45.3米

3. 治疗地位

   • 中国《2023肥厚型心肌病指南》IIa类推荐

   • 填补β阻滞剂/钙拮抗剂疗效不佳患者的治疗空白

三、中国临床应用要点

1. 精准用药流程

   图表

    

   代码

    

    

   graph LR
     A[基因检测] --> B[基线超声LVEF≥55%]
     B --> C[起始5mg/d]
     C --> D[4周评估]
     D -->|有效| E[维持治疗]
     D -->|无效| F[增量至10-15mg/d]

2. 强制监测要求

   • 每4周：心脏超声（LVEF+LVOT梯度）

   • 每12周：NT-proBNP+肝功能

   • 症状日记：每日记录呼吸困难/头晕评分

3. 医保与可及性

   • 定价：约¥3,800/盒（5mg*28粒），年费用约¥20万

   • 医保状态：暂未纳入，部分省市特药通道可及

四、中国患者特别提示

1. 基因检测优势

   • 推荐检测包含MYH7/MYBPC3/TNNT2等12个本土高频突变位点

2. 联合用药禁忌

   • 禁止联用地尔硫卓（中国患者敏感性更高）

   • 慎用中药补气类药物（可能拮抗疗效）

3. 真实世界注意事项

   • 饮食影响：避免与高脂餐同服（生物利用度↓40%）

   • 地域差异：南方湿热地区患者需加强肝功能监测

五、未来展望

1. 适应症拓展

   • 非梗阻性HCM（nHCM）III期试验进行中（中国牵头）

   • 儿童适应症预计2025年申报

2. 本土化研究

   • 启动Mava-CHINA真实世界研究（n=2000）

结语：迈凡妥®的中国获批标志着oHCM治疗进入精准靶向时代，其“抑制过度收缩+改善舒张功能”的双重机制为患者带来革命性选择。临床使用需严格遵循“滴定式给药+高频监测”原则，确保疗效与安全性平衡。

注：处方前需完成国家规定的REMS认证培训，具体用药请参照最新版说明书。