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骨髓增生异常 

莫洛替尼(Momelotinib)

莫洛替尼(Momelotinib)

基本信息

  • 通用名:莫洛替尼(Momelotinib)

  • 商品名:Ojjaara™(FDA 2023年9月批准)

  • 剂型:口服片剂(100mg/150mg/200mg)

  • 药理类别:JAK1/JAK2/ACVR1抑制剂


 适应症

 FDA批准适应症

  • 治疗中高危骨髓纤维化成人患者的:

    • 贫血(需血红蛋白<10g/dL)

    • 脾肿大相关症状

    • 全身性症状(如盗汗、骨痛)

 关键特点

  • 首个同时改善贫血+脾肿大+症状的JAK抑制剂

  • 适用于芦可替尼治疗失败或贫血不耐受患者

 适用前提

  • 需骨髓活检确诊原发性/继发性骨髓纤维化

  • 贫血定义为:男性Hb<10g/dL,女性Hb<9g/dL


 用法用量

 标准方案

  • 起始剂量:200mg 每日1次

  • 调整规则

     

 服用要点

 整片吞服,可与食物同服
 漏服后6小时内可补服,否则跳过
 需与抗疱疹病毒药联用(预防带状疱疹复发)


 不良反应

 高频反应(≥20%)

  • 血液系统

    • 血小板减少(44%)

    • 贫血(33%,但较基线改善)

  • 消化系统

    • 腹泻(23%)

    • 恶心(20%)

  • 感染风险

    • 细菌感染(18%)

    • 带状疱疹(6%)

 黑框警告

 严重感染(包括结核复发、败血症)
 恶性肿瘤风险(淋巴瘤、皮肤癌)
 主要心血管事件(心梗、卒中)


 禁忌症

  • 活动性感染未控制者

  • HIV/HBV/HCV活动性感染

  • 妊娠期女性(需避孕至停药后1周)

  • 对JAK抑制剂过敏史


 关键监测

  1. 血液监测

    • 前3个月:每2周查血常规+网织红细胞

    • 之后:每月1次

  2. 感染筛查

    • 治疗前:结核筛查、肝炎血清学

    • 治疗中:监测疱疹病毒感染

  3. 心血管评估

    • 基线心电图,每年心血管风险评估


 临床数据

指标(24周) 莫洛替尼组 达那唑对照组
贫血改善率* 31% 9%
脾体积缩小≥35% 23% 3%
症状评分改善≥50% 29% 14%
(*MOMENTUM III期试验,n=195)

 患者须知
 Q:何时起效?
→ A:贫血改善中位时间8周,脾肿大需12-24周

 Q:与芦可替尼区别?
→ A:更优贫血改善,但感染风险需警惕

(注:具体用药需遵血液科专科医嘱)

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